Crowdfunding al sostegno del gruppo di Ricerca per la cura Glioma Pontino

Cronaca

Il crowdfunding diventa uno strumento a sostegno della ricerca universitaria. Il professore Scilimati, docente universitario presso l’Università degli Studi di Bari, ha raccolto questa opportunità per poter trovare le risorse finanziarie al fine di continuare le ricerche per identificare un trattamento di un grave tumore che colpisce al cervello dei bambini. Molti donatori si sono affrettati a leggere i dettagli del progetto pubblicato sulla piattaforma che ospita la raccolta Let’s donation. Le attività di crowdfunding sono state coordinate dalla Dr.ssa Rosa Porro dell’Ufficio di comunicazione e gestione eventi dell’Università degli studi di Bari. Il docente si è reso disponibile a offrire maggiori informazioni sulla linea di ricerca seguita. Prof. Scilimati come nasce il progetto di ricerca per la cura del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG) un grave tumore al cervello che colpisce i bambini?Il progetto nasce da un Gruppo di Ricerca presso Dipartimento Di Farmacia – Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari, da tempo impegnato nella preparazione di composti bio-farmacologicamente attivi per la diagnosi ed il trattamento di malattie oncologiche che interessano anche organi centrali come il cervello, con una particolare attenzione a malattie per le quali mancano cure di provata efficacia.E’ dunque il caso del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso,  chi colpisce ? come si manifesta ?  Il Glioma Pontino Intrinseco Diffuso è un tumore primitivo molto aggressivo che si sviluppa nel tronco encefalico che collega la base del cervello al midollo spinale. Tale struttura ospita strutture nervose che regolano l’attività dei principali organi ed apparati (funzioni motorie, respiratorie, gastrointestinali, organi di senso…). E’ facile comprendere come la sua compromissione provochi sintomi fortemente invalidanti sino a divenire incompatibile con la sopravvivenza.Il DIPG rappresenta il 10% dei tumori pediatrici e colpisce bambini con un’età media di 6-7 anni. Nei bambini la malattia si manifesta con l’improvvisa comparsa di alterazioni dell’equilibrio, difficoltà nel movimento di una metà del corpo associate a strabismo, paresi dei muscoli della faccia, difficoltà nella deglutizione.Glioma Pontino Intrinseco Diffuso si può prevenire ? Attualmente, non sono conosciute le cause e i fattori che ne favoriscono l’insorgenza per cui non è possibile prevedere interventi di prevenzione.Quali le cure attualmente disponibili e la prognosi della malattia?  Sfortunatamente, DIPG ha una prognosi sfavorevole e la sopravvivenza mediana è generalmente inferiore a 24 mesi, indipendentemente dal trattamento ricevuto. Fino ad ora, i bambini con DIPG sono trattati con radioterapia focale da sola o in combinazione con agenti antitumorali non specifici, mentre il trattamento chirurgico di norma non è possibile e nella maggior parte dei casi è controindicato perché rischierebbe di compromettere importanti funzioni vitali. Cosa si sa delle possibili linee di ricerca per una nuova terapia del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso? Pur trattandosi di un tumore “raro(5 casi su 10.000 persone, nel nostro Paese i malati rari sono circa 2 milioni: nel 70% dei casi si tratta di pazienti in età pediatrica) l’interesse scientifico per DIPG è aumentato nell’ultimo decennio, ipotizzando anche vari meccanismi per favorire l’apoptosi ovvero la morte programmata delle cellule tumorali. Abbastanza recentemente, un’azienda farmaceutica americana ha dimostrato che un composto (ONC 201), selezionato fra tantissimi farmaci, già noto da tanti anni come attivatore dei recettori della dopamina (DRD2/DRD3), era in grado di esercitare determinare apoptosi cellulare nel DIPG. Nel tempo è stato anche identificato il meccanismo di azione di tale composto e il suo target, un enzima mitocondriale denominato ClpP. Purtroppo, gli studi in corso sui bambini con DIPG non sembrano molto promettenti. ONC201 sembrerebbe funzionare meglio negli adulti. Il mio Gruppo di Ricerca sta studiando proprio come molecole note o in sviluppo modulano l’attività di ClpP.Quale strategia terapeutica avete scelto per la vostra ricerca per il trattamento del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso La strategia terapeutica scelta per il trattamento del DIPG è l’utilizzo di modulatori dell’attività un enzima umano denominato Caseynolitic ProteaseP (ClpP). Si tratta di un enzima proteolitico (demolisce le proteine) situato nei mitocondri (le centraline energetiche delle cellule) il cui compito principale è quello di eliminare proteine mal ripiegate, e il cui accumulo potrebbe causare mal funzionamenti cellulari ed anche l’insorgenza del tumore.Chi partecipa alla ricerca , ci sono partner nazionali ed internazionali ?Oltre al sottoscritto (Prof. Scilimati) in veste di coordinatore collaborano alla ricerca la Prof.ssa Savina Ferorelli che, insieme alla Dottoranda Antonella Centonze, coordina le attività di sintesi e preparazione di nuovi composti, potenziali farmaci che vengono poi caratterizzati bio-farmacologicamente dalla Prof.ssa Maria Grazia Perrone insieme alla Dott.ssa Morena Miciaccia assegnista di ricerca. Nel frattempo il nostro Gruppo di Ricerca si è arricchito di un ampia serie di collaborazioni nazionali ed internazionali: il Prof. Antonio Ruggiero, Primario di Oncologia pediatrica del Policlinico “A.Gemelli” di Roma; la Prof.ssa Paola Coccia, Primario di Oncologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria-Ospedali Riuniti di Ancona, il Prof. Javad Nazarian dell’Università di Washington, primario del Kinderspital di Zurigo; la Prof.ssa Sabine Mueller dell’ UCSF Benioff Children’s Hospital, UCSF Weill Institute for Neurosciences, University of California, San Francisco-California e la Prof.ssa Denise Munoz del Children’s Hospital Oakland Research Institute, University of California, San Francisco-California.
Quali sono le tappe previste dal progetto di ricerca e i tempi prevedibili per la realizzazione del nuovo trattamento terapeuticoIl Gruppo di Ricercatori ha già preparato in laboratorio l’enzima umano ClpP e diverse molecole, che a breve saranno sottoposte ad analisi farmacologica per verificarne la loro capacità di modulare l’attività di ClpP, la loro capacità di attraversare la barriera ematoencefalica e quindi arrivare al sistema nervoso centrale (al cervello) e valutare lo loro eventuale attività citotossica sulle cellule. Dopo una prima valutazione “in vitro”, i migliori composti verranno saggiati per verificare la loro sicurezza ed efficacia “in vivo” con modelli pre-clinici che ne consentiranno, poi, l’impiego in sicurezza sui bambini.
Gaia L’associazione Progetto G.A.I.A. Onlusfondata da genitori di bambini in cura presso il reparto di oncoematologia dell’ospedale Salesi di Ancona  ha lanciato una raccolta fondi per poter sostenere la ricerca per una nuova cura del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG) pediatrico attraverso la piattaformaLet’s… DonationCome verrebbero utilizzati i fondi raccolti?  I fondi raccolti consentirebbero di potenziare la squadra dei ricercatori dal punto di vista quantitativo e qualitativo, acquisire il necessario materiale indispensabile all’esecuzione degli esperimenti e quanto altro servirà a supporto della ricerca. Purtroppo, le malattie rare come DIPG non beneficiano di finanziamenti pubblici (europei, nazionali e regionali ) né da industrie farmaceutiche che non intravedono ritorni adeguati e preferiscono investire su farmaci che interessano un bacino di ammalati più ampio come quelli per i diabetici e/o malattie cardiovascolari ad esempio.

Cosa vorrebbe dire ai potenziali donatori ? Che partendo dalla ricerca sul Glioma Pontino Intrinseco Diffuso vorremmo gettare le basi per creare presso Dipartimento Di Farmacia – Scienze Del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari un Centro di Eccellenza per la ricerca oncologica pediatrica dedicato ai tumori del cervello dei bambini.Il 4 febbraio si è celebrato la giornata mondiale contro il cancro istituita su iniziativa dell’International Union Against Cancer (Uicc)  e sostenuta dall’Organizzazione Mondiale della Sanità  che nel suo recente rapporto sul tema ricorda come  agire contro il cancro rappresenti una priorità globale e nel prossimo decennio si  potrebbero salvare  almeno 7 milioni di vite con opportuni interventi di prevenzione, diagnosi e cura.

Rosa Porro