Ricerca per la cura di un grave tumore al cervello dei bambini: il Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG)

Ambiente & Salute

Un innovativo Progetto di ricerca del Dipartimento di Farmacia – Scienze del Farmaco dell’Università di Bari
Si tratta di un Progetto di ricerca particolarmente importante per aprire le porte ad una terapia finalmente efficace ad un tumore sinora “orfano” di una cura definitiva che merita attenzione e sostegno.
L’associazione Progetto G.A.I.A. Onlus fondata da genitori di bambini in cura presso il reparto di oncoematologia dell’ospedale Salesi di Ancona ha lanciato una raccolta fondi per poter sostenere la ricerca per una nuova cura del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG): un grave tumore del cervello che colpisce i bambini.ha lanciato una raccolta fondi per poter sostenere la ricerca, per donare sulla piattaforma Let’s… Donation
Il progetto nasce da un Gruppo di Ricerca coordinato dal Professor Antonio Scilimati (antonio.scilimati@uniba.it) del Dipartimento Di Farmacia – Scienze Del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari, da tempo impegnato nella preparazione di composti bio-farmacologicamente attivi per la diagnosi ed il trattamento di malattie che interessano organi centrali come il cervello, con una particolare attenzione a patologie ancora in cerca di soluzioni terapeutiche. E’ il caso del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG) un tumore primitivo cerebrale “raro” che si sviluppa nel tronco encefalico principalmente nei bambini con un’età media di 6-7 anni. Rappresenta il 10% di tutti i tumori pediatrici. I bambini presentano in genere una storia recente di alterazioni dell’equilibrio, difficoltà nel movimento di una metà del corpo associate a strabismo, paresi dei muscoli della faccia, difficoltà nella deglutizione. Sfortunatamente, DIPG ha una prognosi sfavorevole e la sopravvivenza mediana è generalmente inferiore a 16-24 mesi indipendentemente dal trattamento ricevuto. Fino ad ora, i bambini con DIPG sono trattati con radioterapia focale da sola o in combinazione con agenti antitumorali, mentre il trattamento chirurgico di norma non è possibile ed è controindicato perché sarebbe troppo invasivo.

Pur trattandosi di un tumore “raro”, l’interesse scientifico per DIPG è aumentato nell’ultimo decennio, ipotizzando anche vari meccanismi per favorire l’apoptosi ovvero la morte programmata delle cellule tumorali.
Una possibile strategia terapeutica per il trattamento del DIPG è l’utilizzo di modulatori dell’attività un enzima umano denominato Caseynolitic Protease P (ClpP). Si tratta di un enzima proteolitico (demolisce le proteine) situato nei mitocondri (le centraline energetiche delle cellule) il cui compito principale è quello di eliminare proteine mal ripiegate, e il cui accumulo potrebbe causare mal funzionamenti cellulari ed anche l’insorgenza del tumore.
Il Prof. Scilimati per la realizzazione del progetto di ricerca si avvale della collaborazione della Prof.ssa Savina Ferorelli che, insieme alla Dottoranda Antonella Centonze, coordina le attività di sintesi e preparazione di nuovi composti, potenziali farmaci che vengono poi caratterizzati bio-farmacologicamente dalla Prof.ssa Maria Grazia Perrone insieme alla Dott.ssa Morena Miciaccia assegnista di ricerca, e il Prof. Antonio Carrieri per gli studi “in silico” e i Proff. Gennaro Agrimi e Pasquale Scarcia per la produzione del ClpP.
Il Gruppo di Ricercatori ha già preparato in laboratorio diverse molecole, potenziali modulatori del ClpP. A breve, saranno sottoposti ad analisi farmacologica per verificarne l’attività, in particolare la loro capacità di attraversare la barriera ematoencefalica e quindi arrivare al sistema nervoso centrale (al cervello).
Dopo una prima valutazione “in vitro”, i migliori composti verranno saggiati per verificare la loro sicurezza ed efficacia “in vivo” con modelli pre-clinici che ne consentiranno l’impiego in sicurezza sull’uomo.
Nel frattempo, il Gruppo di Ricerca dei Professori Scilimati-Ferorelli-Perrone si è arricchito di un ampia serie di collaborazioni nazionali ed internazionali: il Prof. Antonio Ruggiero, Primario di Oncologia pediatrica del Policlinico A.Gemelli di Roma; la Prof.ssa Paola Coccia, Primario di Oncologia Pediatrica dell’ Azienda Ospedaliera Universitaria-Ospedali Riuniti di Ancona, il Prof. Javad Nazarian dell’Università di Washington, primario del Kinderspital di Zurigo; la Prof.ssa Sabine Mueller dell’ UCSF Benioff Children’s Hospital, UCSF Weill Institute for Neurosciences, University of California, San Francisco-California e la Prof.ssa Denise Munoz del Children’s Hospital Oakland Research Institute, University of California, San Francisco-California.
Guberti Emilia